培美曲塞是一種多靶點葉酸拮抗劑，通過破壞細胞復制所必須的關鍵的葉酸依賴性代謝過程，從而抑制細胞復制，產生抗腫瘤活性。用于非鱗狀非小細胞肺癌的一線、二線、維持治療，與順鉑聯合治療無法手術的惡性胸膜間皮瘤。

對于非鱗狀非小細胞肺癌，一線化療顯著延長生存期，二線化療新標準，全線化療改善無毒生存。培美曲塞聯合順鉑一線治療晚期非鱗狀非小細胞肺癌優于多西紫杉醇、吉西他濱分別與順鉑的聯用，顯著延長患者的生存期，且化療毒副反應低。二線治療非鱗性非小細胞肺癌療效優于多西他賽。換藥維持和同藥維持，顯著延長患者的無進展生存期和總生存期。培美曲塞聯合卡鉑治療老年中晚期食管癌的臨床療效可靠。

培美曲塞在美國國家綜合癌癥網絡臨床實踐指南中的明確治療地位